thérapie génique
Palier 1 — En trente secondes
Livrer à une maison une copie correcte d'une recette fautive de son plan.
Palier 2 — En cinq minutes
La thérapie génique consiste à introduire dans des cellules un gène fonctionnel, ou à corriger un gène, pour traiter une maladie. Le gène est souvent transporté par un virus modifié, le vecteur.
Palier 3 — Le cours complet
Elle peut se faire hors du corps (cellules prélevées, modifiées, puis réinjectées) ou directement dans le corps, par exemple vers le foie avec un vecteur AAV. Plusieurs thérapies géniques sont autorisées pour des maladies rares du sang, de l'œil, des muscles ou du système nerveux. Pour la maladie de Wilson ou les déficits du cycle de l'urée, elle en est au stade des essais ou de leur préparation. Les questions ouvertes portent sur la durée de l'effet, la sécurité et le coût.
Traductions
- Anglais : gene therapy